日本发现一个遗传性渐冻症致病基因_行业资讯_行业资讯

日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。

据日本《每日新闻》3日报道，日本庆应大学等机构的研究小组发现，遗传性渐冻症患者体内一个名为“FUS”的基因表现异常。他们利用健康人的细胞培养出iPS细胞，并通过基因组编辑技术改变其中的FUS基因，结果这些iPS细胞在向神经细胞分化的过程中，也出现了与上述病变相同的现象。研究人员因此确认FUS基因的异常表达是导致遗传性渐冻症的一个原因。

研究人员认为，此项研究成果有助于进一步探究遗传性渐冻症的发病原因，同时也有助于开发针对该病的治疗药物。