河南首例单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血成功实施
日前，郑大一附院血液科谢新生教授采用单倍体相合异基因造血干细胞移植成功治愈一名16岁重型再生障碍性贫血患者。
16岁的小伙子帅帅，4年前患全血细胞减少，辗转武汉、北京等多地求医，确诊为再生障碍性贫血。经多种药物治疗后，病情不但没有好转，反而逐渐加重。近半年来症状尤其明显，经常出现全身出血点，时有血尿、便血出现，只有通过反复输注红细胞、血小板来缓解症状，成为了输血依赖者，患者本人非常痛苦，其父母也非常着急。为了进一步求得治疗，帅帅父母怀着急切的心情带孩子慕名来到郑大一附院血液科找到谢新生教授。
患者入院后，完善各种检查，复查血常规、骨髓象及骨髓活检，谢教授诊断患者病情已发展为重型再生障碍性贫血（SAA）。目前针对重型再生障碍性贫血的主要治疗方法有异基因造血干细胞移植和免疫抑制治疗，考虑到帅帅已经有几年的治疗过程，并且年纪尚小，同时还有一个同胞哥哥，谢教授建议患者行异基因造血干细胞移植。但不尽如人意的是，帅帅经过与哥哥配型，结果为单倍体相合（半相合），这就意味着移植风险进一步加大。单倍体相合移植风险大，难度高，目前国内只有少数几家移植中心开展此项技术。经过与家属沟通，帅帅及其父母强烈要求移植。谢新生教授认真查阅相关文献，经过科室反复讨论，制定出周密的移植方案，造血干细胞移植成功进行，在移植后帅帅的造血功能恢复，血细胞逐渐回升，目前已经基本恢复正常。
据谢新生教授介绍，重型再生障碍性贫血或是起病急，或由慢性再障进展而来，病情重，死亡率高。目前针对年轻SAA患者的首选治疗方法是HLA配型相合的同胞移植，但是仅有25%~30%的患者能找到HLA全相合的亲缘供者；在无亲缘关系人群中找到HLA相合供者的概率是1/50000-1/100000，甚至更低，且其寻找过程耗时较长而应用受限；在我国，随着单子女家庭数的日益增加，约70%~80%的患者因不能寻找到HLA相合的供者而失去造血干细胞移植治疗的机会，开展单倍体相合移植技术，可以大大增加部分患者治疗机会。
据悉，近年来，HLA配型单倍体相合移植在国内外已有较大发展，但是应用于SAA的治疗国内只用少数几家移植中心开展，我院成功开展单倍体造血干细胞移植治疗重型再障，标志着郑州大学第一附属医院在治疗重型再生障碍性贫血研究上有了新的突破。
