中国血友病关怀现状与思考

　　血友病是一种终身疾病，全球近1/4的血友病人在中国，而只有不到5%的血友病人在接受治疗，将近九成的患者无法接受规范治疗而忍受着巨大的痛苦。一个只要充分治疗就能够与正常健康人无异的群体，为什么一直在生命质量低下、高致残率和死亡率的困境中挣扎？每个生命都有尊严，这些血友病人更需要社会的关注。为了让更多的人了解中国血友病的现状，对他们给予更大的关怀，本期特别邀请到同样身为血友病的中国血友之家会长储玉光先生为我们全面、细致地介绍了中国血友病关怀现状，并根据其亲身体会给出了自己对该现状的深刻理解与思考。

　　□  中国血友之家会长  储玉光

　　储玉光简历

　　储玉光，男，1969年5月出生，血友病甲患者，中国血友之家（中国血友病联谊会）主要创始人之一。现工作和居住于北京。简历如下：

　　·1987年9月至1991年8月，就读于北京工商大院（原北京轻工业学院）管理工程系工业企业管理专业，获工学士学位。

　　·1991年9月至今，在北京新立机械厂信息中心，任高级企业信息管理师、高级工程师。

　　·2000年5月，创立中国血友之家网站，任站长至今。

　　·2000年7月，应WFH邀请赴加拿大参加世界血友病组织领导者培训及世界血友病大会。

　　·2000年9月，参加天津血友病讲习班，并成立中国血友病联谊会，任会长至今。

　　·2002年5月，应WFH邀请参加在西班牙举办的世界血友病组织领导者培训及世界血友病大会。

　　·2002年12月，当选为首届中国社会工作协会社会公益委员会常委。

　　·2004年10月，应WFH邀请参加在泰国举办的世界血友病组织领导者培训及世界血友病大会。

　　·2006年1月，应邀到日本参加“日本血友病病人委员会”成立大会。

　　·2006年5月，应WFH邀请参加在加拿大举办的世界血友病组织领导者培训及世界血友病大会，并在大会上做了题为Challenges of setting up a nationwide patient organization的演讲。

　　·2006年9月，成功组织举办全国血友病领导者能力建设工作坊。

　　·2007年12月，获得人民网“2007年十大本色人物”称号。同年，获《南都周刊》2007十大健康英雄称号。

　　·2008年-2009年，为中国血友病治疗用药紧缺问题呼吁，取得成效。

　　一、什么是血友病

　　血友病是一种X染色体连锁的凝血因子量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，包括凝血因子Ⅷ缺乏的血友病A和凝血因子IX缺乏的血友病B，临床特点为自发性关节出血和深部组织出血。患者通常为男性，根据凝血因子缺乏不同分为甲、乙两种，依据体内凝血因子水平高低分为轻型、中型和重型。病人经常出血部位是关节、肌肉、皮下等处，出血过程缓慢、持久，靠自身能力难以止血。关节部位的反复出血最终导致肌肉萎缩，运动功能障碍，终生致残。重型病人常有自发性出血。此病为终生性疾病，目前无根治方法，发病时唯一可用的药物是新鲜血液或血制品。如果病人能得到及时治疗，则可以避免残疾，并且能和正常人一样生活工作。

　　二、我国有多少血友病人

　　血友病的发病率与分布地区没有明显种族和地域的差别。其发病率约为每十万男性人口中有5个病人，也就是说，中国13亿人口中约有6.5万名血友病人，其中大多数为急需关怀的中型或重型病人。然而，据中国血友病登记信息管理中心网站显示，截止到2010年6月全国仅有5483病人登记在册。医疗文献表明，血友病人治疗条件优劣对死亡率的高低具有直接的影响，而实际情况是，我国绝大多数的病人都没有得到明确的诊断。但同为华人社会的我国台湾省（2300万人口），登记在册的病人有998人，占总人口的十万分之四，发病率与国际统计的标准大体相当。据世界卫生组织的调查表明：在发展中国家，婴幼儿及青少年的发病率虽然与发达国家相同，但病人死亡率却大大高于发达国家，致使这些国家的老年病人人数急剧下降。这一点在我们平时接触病人中也得到了验证。

　　三、血友病的治疗

　　替代治疗是预防和治疗血友病患者出血的主要治疗方法，即在需要时输注凝血因子制剂。血友病A患者输注FVIII制剂，临床上多用百分数表示因子水平，100％相当于1U/ml。每公斤体重输注1U FVIII能够提高水平2％。应根据因子在体内的清除、代谢半衰期以及体内分布来计算替代治疗剂量，同时还应考虑到出血部位和出血的严重程度等临床因素。FVIII的半衰期约为8～12小时，而FIX的半衰期约为18～24小时。治疗血友病出血时，应遵循早治、足量和维持足够时间的原则。 FVIII替代治疗的制剂有冷沉淀、浓缩的FVIII、重组FVIII以及新鲜的全血或血浆（现已少用）。新鲜冰