21世纪是肽治疗世纪
小分子功能肽是功能肽的一种、蛋白质的基本功能单元，其结构简单、分子量小、作用靶点特异且精确，在细胞信号转导、细胞代谢与增值、细胞凋亡和永生、细胞分化和转化中发挥重要作用，越来越多的研究证明其对恶性肿瘤、心脑血管疾病、中枢神经退行性变、重症感染等都有很好的临床应用价值。
据杨广孝介绍，小分子功能肽可以作为生物药品。任何疾病的产生都与细胞的病变(尤其是细胞核内的变化)有关，纠正细胞异常是治疗疾病的最佳方法，而肽是调控细胞功能的重要活性物质。
“目前的科学已经证明，小分子功能肽来源于体内蛋白质，无致病性，不产生病毒蛋白，对异常细胞有效，对正常细胞无害。”他说，但是小分子功能肽的生产和广泛临床应用有许多难题。一是细胞内表达，难以分泌到细胞外；二是如果通过体外合成，不仅价格十分昂贵，且丧失相关功能，不良反应也难以预料；三是半衰期短(有的仅有几分钟)、效率低，不能靶向性到达有效作用部位；四是难以大量规模化生产。
据他介绍，通过他们团队十余年研究，完成了小分子功能肽在真核细胞和机体组织中分泌表达研究、构建的载体和表达系统，建立了“体内分泌表达人工编码肽”技术解决了这些难题。
“体内分泌表达人工编码肽”技术2005年获得国家专利保护。是将不同的小分子功能肽基因编码存储起来，根据需要有序进行人工编码，以完成小分子功能肽的分泌，是体内分泌表达小分子功能肽的平台技术。
据他介绍，该技术的基本流程是将功能肽前体蛋白基因导入人体宿主细胞，使其表达小分子功能肽前体蛋白，并以类似肽类激素的方式将小分子功能肽分泌出胞，通过自分泌、旁分泌和内分泌机制到达并进入病变细胞，纠正病变细胞的异常，以治疗疾病。在符合伦理学和安全性的前提下，提高了基因治疗的疗效，解决了基因治疗中安全性与有效性之间的矛盾，为基因治疗的广泛性应用开辟了一条新路。
杨广孝指出，此项技术的应用将为许多疾病的治疗开辟一个全新天地，他估计三—五年后，将有一至两个小分子功能肽的一类新药能上市。
据悉，目前涉及肿瘤、重症感染、缺血性心脑血管疾病、脑损伤、中枢神经退行性病变及衰老等25个体内小分子功能肽已研究成功，通过了动物试验阶段，但尚未开展临床试验。
